Kanser oluşum mekanizmasında önemli rolleri bilinen 3 gen tipi vardır. Bunlar onkogenler, tümör supresör genler ve metastaz baskılayıcı genlerdir.
Kanser gen tedavisi, gen terapisinin en çok çalışılan uygulamasıdır. Normal bir hücrenin neoplastik hücreye dönüşümünde birçok genetik değişiklik söz konusudur. Kanser gelişiminde yer alan iki ana gen grubu,
onkojenler ve
tümör baskılayıcı genlerdir . İkincisi kanserli hücreleri
apoptoz yoluyla ortadan kaldırırken, ilki
hücre proliferasyonunu artırır. Bu nedenle apoptotik genler ve anti-onkojenler, kanser gen tedavisinde yaygın olarak kullanılmaktadır. Gen terapisi, geleneksel bir tedavi bulma umudu çok az olan, yıkıcı kalıtsal hastalıkları tedavi etme potansiyeline sahiptir. Gen terapisindeki temel amaç, yabancı genetik materyalleri kanserli hücreler gibi spesifik hücre tiplerine kapsülleyebilen ve iletebilen verimli, toksik olmayan gen taşıyıcılarının geliştirilmesidir. Son zamanlarda, gen terapisinde 400'den fazla klinik çalışma yapılmıştır. Bu çalışmaların yaklaşık% 70'i kanser gen tedavisi alanındadır. Geçtiğimiz yirmi yılda, dünya çapında, özellikle kanser gen terapisi uygulaması için, gen iletimi alanında muazzam araştırmalar yapılmıştır. Viral vektörler, genetik materyallerini konakçı hücrelere transfer edebilen doğal olarak evrimleşmiş virüslerden türetilen biyolojik sistemlerdir. Retrovirüs, adenovirüs, herpes simpleks virüsü (HSV), adeno-ilişkili virüs (AAV) ve çiçek virüsü dahil olmak üzere birçok virüs, toksisitelerini ortadan kaldırmak ve yüksek gen transfer kabiliyetlerini korumak için modifiye edilmiştir. Araştırmacılar virüslerin genetik bilgilerini değiştirerek kanserli hücreyi saldırmaları şekilde programlamışlardır. Bu sebeple yeniden düzenlenen ve geçtiğimiz aylarda FDA’nında onayı alarak ilk “tedavi edici” onkolitik virüs aşısı
Talimogene laharparepvecdir. Cerrahi müdahalenin imkansız olduğu özellikle de deri kanseri (melanoma) tedavisinde kullanılmaktadır.
Gen terapisi dünyada kanserli hücreleri immünolojik veya moleküler düzeyde hedefleyerek, en ölümcül hastalıklarla mücadelede yeni bir silah görevi görecektir. Bununla birlikte, başarılı kanser tedavilerinin cerrahi, kemoterapi ve / veya radyoterapi gibi geleneksel tedavileri tek veya çoklu gen tedavileri ile birleştirmesi beklenmektedir. Bu tedavilerin nihai amacı, çeşitli ve etkili yöntemlerle kanseri ortadan kaldırmaktır.